A Verge Genomics, uma empresa líder em biotecnologia em estágio clínico, e a Ferrer, uma empresa farmacêutica B Corp internacional com dedicação crescente em distúrbios neurológicos raros, anunciaram uma colaboração estratégica para codesenvolver o VRG50635, o principal medicamento candidato da Verge para o tratamento de formas esporádicas e familiares de esclerose lateral amiotrófica (ELA), na Europa, América Central e do Sul, Sudeste Asiático e Japão. O VRG50635 é uma solução de ponta e potencial inibidor de moléculas pequenas do PIKfyve, um alvo terapêutico para a ELA descoberto em tecidos humanos doentes que utiliza o CONVERGE ®, a plataforma totalmente humana da Verge, baseada em IA.

A colaboração combina a tecnologia totalmente humana da Verge para a descoberta de alvos e criação de medicamentos, além de sua liderança em inovação em ensaios clínicos, com a experiência global da Ferrer em desenvolvimento clínico, fabricação e comercialização. Sob os termos do acordo, a Ferrer obtém os direitos exclusivos para codesenvolver e comercializar o VRG50635 para a ELA em múltiplas regiões fora dos Estados Unidos da América. A Verge retém todos os direitos de desenvolvimento e comercialização do VRG50635 para todos os usos nos Estados Unidos e em todos os países fora do acordo.

“Estamos muito satisfeitos em trabalhar com a Ferrer para dar continuidade ao VRG50635 por meio do desenvolvimento clínico e rumoàsua comercialização potencial. A Ferrer possui ampla experiência em navegar pelo desenvolvimento clínico e em cenários regulatórios do mundo inteiro. Também entende os ambientes complexos e variáveis de pagadores e reembolsos nos territórios nos quais planejamos colaborar”, disse Alice Zhang, CEO e cofundadora da Verge Genomics. “Esta parceria é outro reconhecimento claro do valor de nossa plataforma CONVERGE ® e sua capacidade para identificar com sucesso novos alvos para doenças complexas, que podem ser rapidamente convertidas para a clínica.”

“Estamos felizes com esta parceria com a Verge Genomics, pois esta é uma notícia importante para as pessoas que vivem com ELA, suas famílias e seus cuidadores. Em conformidade com nosso propósito de utilizar os negócios para lutar pela justiça social, estamos reforçando o nosso compromisso de trazer soluções terapêuticas transformadoras para pessoas que vivem com doenças graves e debilitantes”, disse Mario Rovirosa, CEO da Ferrer.

“Acreditamos que o VRG50635 representa uma nova abordagem promissora para o tratamento dessa devastadora doença e estamos ansiosos para combinar nossos pontos fortes para acelerar o desenvolvimento deste potencial tratamento. Esta é uma adição muito significativa ao nosso crescente portfólio de tratamentos para distúrbios neurológicos raros, ao mesmo tempo que revalida o nosso sólido compromisso com a comunidade científica e os pacientes que sofrem de ELA”, explicou Oscar Pérez, diretor científico da Ferrer.

O VRG50635 é um dos primeiros medicamentos candidatos a entrar na clínica, que foi inteiramente descoberto e desenvolvido a partir de uma plataforma baseada em IA. É um potente inibidor de PIKfyve oralmente biodisponível que poderá melhorar a sobrevivência em neurônios de pacientes com ELA e que demonstrou eficácia em vários estudos pré-clínicos em modelos de degeneração de neurônios motores relevantes para a ELA 1,2. Atualmente, o VRG50635 está passando por um estudo de Prova de Conceito (PoC) de Fase 1B no Canadá e em vários países europeus 3 . O estudo PoC da Verge, que foi aplaudido por seu conceito de ponta, incorpora tecnologia inovadora que possibilita a coleta de grandes quantidades de dados imparciais e objetivos relevantes para a doença para avaliar adequadamente a segurança, tolerabilidade, respostaàdose farmacológica e eficácia potencial, incluindo para a modificação da doença, no início do desenvolvimento clínico.

Sobre a esclerose lateral amiotrófica (ELA)

A esclerose lateral amiotrófica (ELA), a doença do neurônio motor mais comum, é uma doença neurodegenerativa progressiva dos neurônios motores do cérebro e da medula espinhal, que resulta em paralisia progressiva, com morte normalmente dentro de 2 a 5 anos após o diagnóstico. A ELA é uma doença rara com etiologia multifatorial, sendo que o seu mecanismo patogênico preciso é ainda desconhecido. Geralmente, a ELA ocorre em pessoas entre 40 e 70 anos, atingindo um pouco mais os homens do que as mulheres. É causada por uma série de fatores: 10% das ocorrências de ELA têm origem genética (ELA familiar), enquanto 90% dos casos são de ELA esporádica 4.

Sobre a Verge Genomics

A Verge está concentrada no desenvolvimento de terapêuticas para doenças complexas com grandes necessidades não satisfeitas, que utilizam genômica humana a partir de tecidos de doenças de pacientes e aprendizagem de máquina. A Verge criou uma plataforma proprietária totalmente humana, a CONVERGE ®, que conta com um dos maiores e mais abrangentes bancos de dados multiômicos de pacientes do campo. A empresa é liderada por biólogos computacionais experientes e desenvolvedores de medicamentos, que estão avançando com sucesso programas terapêuticos clínicos e pré-clínicos em várias doenças, incluindo a ELA e a doença de Parkinson. Para informações adicionais, siga-nos no LinkedIn e X (ex-Twitter).

Sobre a Ferrer

Na Ferrer, utilizamos os negócios para lutar contra a justiça social e atender aos mais altos padrões de desempenho social e ambiental, transparência e responsabilidade corporativa. É por isso que, em 2022, nos tornamos uma empresa B Corp. Para cumprir o nosso propósito, oferecemos soluções terapêuticas transformadoras, com foco crescente em doenças vasculares pulmonares e doenças intersticiais pulmonares, e em doenças neurológicas raras. Somos a Ferrer. Ferrer para sempre.

Referências

1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. Março de 2018; 24(3):313-325.

2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 16 de fevereiro de 2023; 186(4):786-802.e28.

3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado em março de 2024. Disponível em: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2

4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020; 27(10):1918-1929.

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Fonte: BUSINESS WIRE